经过上一轮重大专项的大品种培育，销售（销售行业分析报告）额过亿元的中药品种达500多个，但超过50亿元的不足10个。中医药创新是重大新药创制的重要组成部分。由于缺少国际认可的诊断与临床证据，中医药疗效和作用机制常被称为“黑箱”，处于虽有效却“道不明”的尴尬境地。面对国际通行的“游戏规则”，如何走出一条现代中医药科研范式，把中药疗效讲清楚？能否打造一个“百亿”新药单品？
近年爆火的安宫牛黄丸被认为可“救急症于即时，挽垂危于顷刻”，其2024年销售额约60亿元。该药由牛黄、麝香、犀角、珍珠等11味药材制成，但与化学小分子药物不同，这11味药材到底谁是“主角”难以明晰。中药复方中含有多种活性成分、作用体内多个靶点。从一对一到一对多、多对一，再到一级二级三级的连锁反应，中药复方作用机理无法通过单基因对应单靶点的方式解析，需要复杂“网络”实现映射。
牛黄能清心火，而心火旺引起惊厥等急性发作疾病。但心火是什么样、“旺”又体现在体内哪些物质过剩，这些问题没有明确答案。对于中医药而言，单基因—单靶点—单个药物的研发理论与技术体系存在较大局限，中药复方通过多成分多靶标协同效应发挥整体调节作用，但究竟何种成分、何种靶标，以及各成分间、靶标间如何协同整合等问题仍是“雾里看花”。
随着基因组学、蛋白组学、表型组学研究的发展，以及人工智能技术的介入，各类寻求治疗表型和微观分子内在关联的网络模型、分子系统逐渐发展起来。 寻找打开“黑箱”的钥匙是中医药现代化过程中的基础性、前提性工作。未来，应用AI技术并结合临床进行研究，有可能逐步解决中药复方中多成分复杂的相互作用问题。