应在科学应用西医评价方法基础上，建立完善适宜于突出中医药特色优势的评价体系及方法。中医药现代化的征程已前行近30年。FDA批准开展的国际多中心三期临床试验结果公布，天津天士力公司研制的复方丹参滴丸的安全性、有效性得到进一步验证。然而，9年过去了，FDA多次要求补充试验，仍未批准其上市。除了复方丹参滴丸，当时遴选的桂枝茯苓胶囊等7个中药品种均未叩开FDA大门。
中药制剂适用于特定中医证候的患者，证候在客观上量化困难，因而在临床试验设计中通常规避了“辨证”这一环节。这导致针对特定证候的中药被用来治疗西医名下混杂的、多种多样证候的患者人群，最终得出疗效欠佳甚至无效的评价结果。无论化学药、中药还是生物药，安全有效才是关键。而临床研究是评价疗效和安全性的“金标准”。但问题是，临床研究中什么样的评价指标体系能够体现中药临床疗效，什么样的过程设计能够突出中药“辨证施治”的特点？
“三结合”评价体系在实践中逐渐获得业内认可。共识明确，“人用经验”需在长期临床实践中积累，应具有规律性、有效性和可重复性，可从症状、证候、疾病3个维度评价。该共识为中医药疗效评价进一步厘清了困惑，推动“三结合”评价体系走向完善，有望成为中药评价的“金标准”。接下来要进一步明确什么数据可以作为人用经验，不能是几个临床数据拼凑起来，应该有相关的细则和标准。构建“三结合”评价体系是未来中药尤其是复方药物创制过程中需要解决的重要问题。
新一轮的创新药物研发国家科技重大专项将如何布局？新一轮专项实施要发挥好举国体制优势，开展好有组织的科学研究工作。一方面要在中医药创新药传统研究中注入新的理念，应用更多新技术，尤其是互联网（互联网行业分析报告）大数据、Al技术，从中医药宝库中挖掘、发现具有国际重大影响力的创新药；另一方面在中药复方的基础上关注组合、分子配伍形成的新分子和新靶点，助力研发疗效更好、安全性更高的新药。